目前,新成立的生物技术公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞替代缺失酶,并最终有效治疗一些罕见、致命疾病,例如:癌症。迄今为止,该公司已筹集2.2亿美元投入研发。
就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样,Rubius Therapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法。媒体报道称,Rubius Therapeutics公司执行总裁托尔文·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)认为,他们的疗法基本上是“超级血液”,因为该治疗是使用红细胞,而不是化学药品或者合成材料。
Rubius Therapeutics公司计划使用医用蛋白质配备红细胞,并依据特定情况进行调整。之后这些特殊红细胞注入患者体内,开始治疗患者的疾病。最终,这种超级血液占患者体内血液总量不足1%。
最初,该公司希望开发超级血液疗法,从而替代那些患有罕见疾病患者体内的缺失酶,以及治疗癌症和自身免疫疾病,例如:狼疮和1型糖尿病。但是与T细胞疗法不同的是,红细胞疗法具有普遍适用性。Rubius Therapeutics公司网站介绍称,我们仅需要一种通用捐献者(具有O型血液的捐献者),他们能够产生足够的治疗剂量,用于治疗数百至数千位不同患者。
该公司正在逐渐实现自己的目标,近期刚完成筹资1亿美元。2017年6月,公司从投资方获得1.2亿美元的资金。
尼森在一份研究报告中指出,资金的增加进一步巩固了公司基础,使我们能够加快第一批红细胞疗法(RCT)产品的开发,这些产品的目标是治疗酶缺陷、癌症和自身免疫疾病。我们召集了一支由投资者、领导和顾问构成的实力团队,他们对患者提供新奇细胞疗法具有长远规划设计。
很可能需要一段时间Rubius Therapeutics公司的疗法才能得到广泛应用,毕竟当前仅是一个概念。首先,这些疗法必须被开发,然后通过一系列临床试验确定其有效性。如果一切都进展顺利,超级血液将最终获得美国食品和药物管理局(FDA)的审批,就像2017年的T细胞疗法一样。
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